Цель — попасть в ген, который вызывает тяжелые заболевания. Если исправить поломку в системе ДНК, то человек сможет выздороветь. К такому заключению пришли генетики. Серию экспериментов провели ученые лаборатории моделирования и генной терапии заболеваний человека Белгородского государственного университета. В роли подопытных — трансгенные мыши.
Принцип генной терапии заключается в точечном воздействии на пораженный генный участок. чтобы ликвидировать поломку гена учёные вводят специальные генетические конструкции)) В них — аденовирусы или молекулы ДНК — плазмиды. Генная терапия, прежде всего, влияет на причину заболевания.
В роли подопытных — лабораторные грызуны. Еще их называют биомоделями. Они содержатся в так называемой чистой зоне. В предельно стерильном помещении температура 24 градуса, а влажность — около 60%. У таких животных четкий режим питания. Перед экспериментом животное проходит курс гормональной терапии. В пронуклеус эмбриона грызуна методом прокола вводят генетическую конструкцию. Весь процесс отображается на экране. Когда заболевание смоделировано, ученые начинают лечить грызунов. Сегодня на кафедре фармакологии и клинической фармакологии работают над получением лекарств от болезней Альцгеймера, Паркинсона, мышечной дистрофии Миоши и Дюшенна.
Ученые планируют поставить еще один эксперимент. На лабораторных животных они смоделируют эндотелиальную дисфункцию, которая провоцирует сердечно-сосудистые заболевания. В случае успеха лечение пациентов генетическими конструкциями будет проходить эффективнее и безопаснее.